Az előadás középpontjában a genetikai betegségek okai és a sejteken belüli gyógyítás forradalmi lehetőségei állnak. Felvetődik a kérdés, hogy lehetséges-e, hogy testünk genomjába egyszerűen „beszállítva” egy DNS-molekulát, élethosszig tartó gyógyulást érjünk el?
Megtudhatjuk, milyen kihívások rejlenek a génterápia széles körű alkalmazásában, különösen a génszállítás technológiai kérdéseiben. Továbbá, hogyan lehet a terápiás DNS-t eljuttatni minden szükséges szövethez, például hogyan kerülhet át a vér-agy gáton keresztül?
Az előadás bemutatja az adeno-asszociált vírus kapszidok (AAV) szerepét és mérnöki fejlesztésének lehetőségeit, hogy hatékonyabbá váljanak a terápiás anyagok szállításában. Érdekes betekintést kapunk abba, hogyan használhatók gépi tanulási modellek és AI az óriási biológiai adathalmazok elemzésére és az optimális kapszidfehérjék megtervezésére.
Felvetődik az is, hogy hogyan lehetne a jelenlegi rendkívül magas génterápiás költségeket radikálisan lecsökkenteni, és hogyan válhatnának ezek a kezelések elérhetővé ritka vagy akár ultraritka betegségek esetében is. Továbbá, hogy a jövőben személyre szabott vagy akár visszavonható, frissíthető génterápiákat lehetne alkalmazni, ami teljesen új szemléletet adhatna genetikai önazonosságunkhoz.
