Az elmúlt évek során elképesztő technológiai áttörések tették lehetővé, hogy olyan betegségek gyógyításán dolgozzanak a kutatók, amelyek korábban végzetesek voltak. Ezek közül kiemelkedik a CRISPR-Cas9, amely egy bakteriális eredetű génszerkesztő rendszer, és Nobel-díjjal elismert eljárásként forradalmasította a gyógyászatot.
Emmanuelle Charpentier feltárja, hogyan fedezték fel a CRISPR működésének részleteit a baktériumok vírus elleni védelmében, és miként alakították át emberi terápiákhoz. Ez a módszer lehetővé teszi, hogy a vírus genetikai anyagát nagy pontossággal ismerjék fel és célozzák meg, ami az alapja volt a későbbi terápiás fejlesztéseknek.
A néző betekintést nyer abba is, hogyan alakult meg a CRISPR Therapeutics vállalat, és miként vezettek az első FDA által engedélyezett CRISPR-génterápiához, amely két súlyos vérképzőszervi betegség kezelésében segít. A vállalat vezetői és tudósai bemutatják, milyen lépéseken keresztül válik egy ötletből gyógyászati termék, és milyen nehézségekkel néznek szembe, például a célsejtek megtalálásában vagy az eszközök sejtekhez juttatásában.
Felmerülnek újabb izgalmas irányok is, mint az in vivo szerkesztés, a nehezen elérhető szövetek célba vétele, valamint az újabb generációs eszközök és kutatócsoportok munkája. A beszélgetések során kitérnek arra, milyen lehetőségeket, etikai és technológiai kérdéseket tartogat még a jövő, valamint arra, hogyan járulhat hozzá a CRISPR a mezőgazdaság és más iparágak fejlődéséhez.
